“由于國內血制品短缺，多數(shù)血友病患者時常會面臨無藥可用的境地，尤其是乙型血友病患者用藥更為緊缺。”中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心主任、全國血友病協(xié)作組組長楊仁池教授在接受新華健康記者采訪時說，由于藥品缺乏、治療不夠及時充分，很多國內的血友病患者在十幾歲時就出現(xiàn)了關節(jié)變形甚至落下終生殘疾，“現(xiàn)在我國絕大部分的成年重癥血友病患者都有著不同程度的殘疾”。

楊仁池教授把血友病治療形象地比喻為“給點陽光就燦爛”。“國外有種說法，之所以應該重視對血友病的治療，是因為只要給予血友病人足夠的藥物治療，他們就能夠和普通人一樣健康地學習、生活和工作，為社會創(chuàng)造財富、為國家賦稅。相反，如果不重視血友病治療，這些病人就很可能成為殘疾人，變成家庭和社會的負擔，病人本身也非常痛苦。”據(jù)了解，血友病患者會出現(xiàn)自發(fā)性或創(chuàng)傷相關的出血，由于出血部位主要在關節(jié)、軟組織和肌肉，因此常導致不同程度的殘疾，嚴重時可致死亡。

楊仁池教授還透露，因為罕見病病患人數(shù)少，關心這種疾病診治的醫(yī)生也比較少。“像我們血液科的醫(yī)生，可能更多人都在研究白血病和其他常見血液病，對血友病這種罕見病可能就不那么關心了。其他科室對血友病的關注度可能還會更低。這種情況在其他國家也一樣?？傮w來講，醫(yī)生群體對血友病這種罕見病的關注度還是不夠”。

為了提高醫(yī)務人員、社會公眾和其他相關群體對血友病這種罕見病的重視，世界血友病聯(lián)盟把每年的4月17號定為“世界血友病日”。

血友病雖屬罕見病，卻是罕見病中的“大病種”，也是唯一一個在全國范圍內納入醫(yī)保體系的罕見病病種。但是我們國家現(xiàn)行醫(yī)療保障政策的特點是“廣覆蓋、保基本”，屬于基本醫(yī)療保險，并不能完全滿足血友病患者的治療需求。

楊仁池教授說：“我們經(jīng)常講要把孩子們培養(yǎng)成對國家有用的人。如果血友病人能夠得到更多的社會關注，從而獲得持續(xù)性的合理治療，他們就能像正常人一樣健康成長、生活，為社會創(chuàng)造價值，成為真正對國家有用的人。”